文献中心

FDA关于罕见病药物开发的指导文件，涵盖临床试验设计、终点指标和监管考量。

以患者为中心的指南手册，描述国际孤儿药开发中可用的工具、激励措施、资源和实践。

白皮书探讨罕见病药物定价、价值评估框架以及平衡创新与可负担性的政策建议。

全球罕见病行业发展综合报告，涵盖政策演进、市场趋势和领先企业战略布局。

艾昆纬与罕见病发展中心联合发布，从国内现状、全球经验、国家行动建议三个角度分析中国罕见病药物可及性。

回顾梳理中国2024年罕见病领域在政策保障、诊断治疗、特医食品、药物研发、投资并购等方面的新进展。

全面回顾2010-2016年罕见病研究进展，从IRDiRC视角突出关键成就和未来方向。

探讨罕见病研发中协作方法的必要性，包括数据共享、患者参与和跨部门合作。

全面综述孤儿药开发的演变格局，分析科学、经济和监管方面的挑战。

白皮书探讨数据如何赋能罕见病细胞和基因治疗的开发，重点关注患者数据收集和共享。

探索罕见病临床研究中的经验教训和最佳实践，聚焦患者和护理者视角。

研究罕见病患者面临的独特临床状况及其较高的不良健康结果风险。

最全面的罕见病参考门户，为超过6,000种罕见病提供命名、分类和流行病学数据。

人类基因和遗传表型的综合纲要，编目所有已知的孟德尔遗传疾病和超过16,000个基因。

全球私人和公共资助临床研究的数据库，包括罕见病临床试验。

专家撰写、同行评审的疾病描述，聚焦遗传性疾病的临床相关和医学可操作信息。

中国国家罕见病注册系统报告，提供中国罕见病的流行病学数据和临床特征。

中国罕见病信息平台提供的罕见病报告、患者指南和教育材料下载合集。

聚焦企业如何执行最优的孤儿药上市策略，实现患者影响和商业成功的双赢。

探索精准检测和先进诊断如何改善罕见病的识别、诊断和治疗结果。